el ACE-O31

El ACE-031 de Acceleron Pharma Incrementa la Masa y Fuerza Muscular en Estudios Preclínicos
Traducción y adaptación por: Ricardo Rojas C. Del original en idioma Ingles de: Acceleron Pharma Fuente de la información en la Web: http://www.acceleronpharma.com/content/news/press-releases/detail.jsp/q/news-id/33
LUCCA, Italia - 14 de Mayo del 2007 - Acceleron Pharma, Inc., una compañía biofarmaceutica que desarrolla terapéuticos para el tratamiento de enfermedades músculoesqueléticas, metabólicas y relacionadas al cáncer, hoy anunció los resultados de un estudio preclínico con ACE-031 que demostró la habilidad del compuesto para incrementar la masa y fuerza muscular en ratones normales y en modelos animales con distrofia muscular. El ACE-031 inhibe a los reguladores negativos del músculo para incrementar la masa y fuerza muscular, como un tratamiento potencial para las enfermedades neuromusculares y la pérdida de músculo relacionada al cáncer. Los datos fueron presentados el domingo 13 de Mayo, en la conferencia Gordon Research sobre Miogenesis en Lucca, Italia."Acceleron esta animado por los significantes resultados y los datos positivos generados por el ACE-031, abarcando numerosos modelos preclínicos de pérdida muscular", dice Jas Seehra, Jefe Científico Principal de Acceleron. "El ACE-031 y compuestos relacionados de Acceleron demuestran consistentemente aumentos sustanciales en la masa y fuerza del músculo esquelético."El ACE-031, una proteína terapéutica basada en el receptor de la activina tipo IIB (ActRIIB), es el primero de varios compuestos que Acceleron está desarrollando para el tratamiento de enfermedades que involucran la pérdida de masa, fuerza y función muscular. El ActRIIB se une a la miostatina (GDF - 8) y a otros reguladores negativos de la de masa y fuerza muscular. La sobre-expresión de la miostatina ha sido demostrado causa una pérdida en la masa y fuerza muscular, y la inhibición de la miostatina resulta en el aumento selectivo de la masa y fuerza muscular esquelética. En modelos preclínicos, el ACE-031 incrementó la masa y fuerza muscular esquelética en modelos de enfermedad de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), distrofia muscular, la pérdida muscular inducida por glucocorticoides y la pérdida muscular relacionada con la edad (sarcopenia). El ACE-031 ofrece el potencial para un completamente nuevo tipo de terapia para el tratamiento de varias condiciones que deterioran el músculo."El potencial clínico del ACE-031 para incrementar selectivamente el músculo esquelético, ofrecerá a un numero creciente de pacientes una oportunidad excelente de beneficiarse de una terapia prometedora para la, de otra forma intratable, pérdida muscular relacionada con su enfermedad", Matthew L Sherman dijo, Jefe Médico Oficial de Acceleron. "Basado en el exhaustivo programa preclínico actualmente en marcha, Acceleron está trabajando para avanzar el ACE-031 a la fase 1 de pruebas clínicas más tarde este año."Conclusiones del estudioLa presentación, titulada "El tratamiento con un receptor soluble de la activina IIB causa un incremento de la masa y fuerza muscular en ratones mdx" habla de los datos de los estudios preclínicos en ratones normales y en el modelo de ratón de distrofia muscular. Estos estudios indican un aumento sustancial en la masa muscular y un aumento dependiente de dosis en la masa magra del cuerpo en animales tratados. Estos efectos son importantes en sólo dos semanas seguidas al inicio de la terapia y aumentan más aun cuando el tratamiento continúa. En el modelo de ratón mdx de distrofia muscular, los animales tratados mostraron aumentos en la masa muscular que se tradujeron en un significativo aumento de la fuerza muscular.Sobre la pérdida de músculoLa pérdida de masa y fuerza muscular es una seria consecuencia clínica de varios tipos de enfermedades y condiciones: (1) enfermedades neuromusculares, como la ELA y la distrofia muscular, en las cuales los pacientes sufren de pérdida de fuerza y función muscular que por último conduce a insuficiencia respiratoria y muerte (2) cáncer- caquexias, en el cual los pacientes pueden perder masa muscular y el peso del cuerpo a consecuencia ambos de sus tratamientos del cáncer (la terapia de privación hormonal causa la pérdida de músculo) y el cáncer mismo (3) otras caquexias, en las que la pérdida de músculo tiene que ver con enfermedades crónicas como la insuficiencia cardiaca congestiva, enfermedad pulmonar obstructiva crónica, y enfermedad de riñón crónica y, (4) pérdida de músculo relacionada con la edad, conocida como sarcopenia, en la que la pérdida de músculo generalizada y la debilidad conduce a frecuentes caídas y morbosidad y mortalidad por huesos rotos. Un fármaco candidato que incrementaría la masa y fuerza muscular se espera produzca un beneficio clínico mayor a través del amplio rango de serias condiciones medicas, en las que actualmente no hay ninguna terapia segura y eficaz que incremente la masa y la fuerza muscular esquelética de forma selectiva.Sobre Acceleron PharmaAcceleron es una compañía biofarmaceutica privada comprometida a descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar nuevos a bioterapeuticos que modulen el crecimiento de hueso, músculo, grasa y vasculatura para tratar enfermedades músculoesqueléticas, metabólicas y relacionadas al cáncer. El enfoque científico de Acceleron aprovecha su perspicacia única de los poderes regeneradores de dos familias de proteínas: el Factor de Crecimiento y de Diferenciación (GDF), y las familias de la Proteína Ósea Morfogenetica (BMP). El programa principal de la compañía es un agente anabólico óseo que está siendo desarrollado para revertir la pérdida ósea en enfermedades como la osteoporosis y el cáncer. Adicionalmente, la compañía está promoviendo algunos programas preclínicos que incrementan la masa muscular, controlan la angiogénesis e impiden la acumulación de grasa. Acceleron utiliza tecnologías bioterapeuticas demostradas y capitaliza la capacidad de fabricación de GMP interna de la compañía para rápida e eficientemente promover sus programas terapéuticos